Génterápia
A génterápia egy működő gén beültetését jelenti egy olyan személybe, akinek sérült génje van. Az Európai Bizottság egy bizonyos kezelésre engedélyezte ezt a módszert. A Glybera nevű termékkel végzett kezelés egy vírust használ, hogy az izomsejteket megfertőzze a gén működő példányával. Az Európai Bizottság megadta a Glybera forgalomba hozatali engedélyét, ami azt jelenti, hogy a készítményt az egész EU-ban lehet értékesíteni.
Minden egymillió emberből egynek sérült a zsírok lebontásához szükséges lipáz gén másolata. A zsír felhalmozódik a vérükben; ez a hasnyálmirigy fájdalmához és gyulladásához (pancreatitis) vezet. Ez életveszélyes. Eddig az állapot kezelésének egyetlen módja a nagyon zsírszegény diéta.
Ha így használjuk, a vírus egy vektor. Ez azt jelenti, hogy hordozó; a gén be van illesztve a vírus genomjába, és a vírus beilleszti azt az emberi sejtekbe. A technikát transzfekciónak nevezik. Ez a technika különbözik a génkiütési technikától, amely nem használ vírusvektort.
Génterápia adenovírus vektorral. Egy új gén kerül egy vírusba, amelyet aztán az emberbe ültetnek. Ha a kezelés sikeres, az új gén működő enzimet hoz létre, amely kezeli a betegséget.
Kína
Kína volt az első ország, amely 2003-ban engedélyezte a génterápia kereskedelmi célú előállítását. Ez a génterápia a fej- és nyaki laphámsejtes karcinóma (HNSCC) kezelésére szolgál - egy olyan rákos megbetegedés, amely az új rákos megbetegedések 10%-át teszi ki Kínában. Kínában évente 2,5 millió új rákos beteg van.
A Gendicine márkanév alatt forgalmazott, a világ első kereskedelmi forgalomban kapható génterápia szintén vírus segítségével juttatja be a gént az emberi genomba.
Past
A génterápia lehetőségéről már akkor beszéltek, amikor a DNS és az RNS szerepét megismerték. Az első konkrét publikáció 1972-ben jelent meg.
Jövő
A génterápia számos más típusa is a kísérleti szakaszban van. Egyértelmű, hogy az események körforgása a jövő klinikai orvoslásának része lesz: DNS-szekvencia-elemzés > hibás gének azonosítása > a gének javítása génterápiával vagy génkiütéssel. A mellékhatások néha problémát jelentenek; ezeket a kísérleti szakaszban fedezhetik fel. Ma már létezik egy adatbázis, amely az összes ismert klinikai kísérletet felsorolja.
Kérdések és válaszok
K: Mi az a génterápia?
V: A génterápia az a folyamat, amelynek során egy működő gént ültetnek be a betegbe egy sérült gén helyettesítésére.
K: Milyen terméket hagyott jóvá az Európai Bizottság génterápiára?
V: Az Európai Bizottság a Glybera nevű terméket hagyta jóvá génterápiára.
K: Hogyan kezeli a Glybera a genetikai rendellenességet?
V: A Glybera vírus segítségével fertőzi meg az izomsejteket a gén működő másolatával a genetikai rendellenesség kezelésére.
K: Mi az a lipáz gén, és miért fontos?
V: A lipáz gén a zsírok lebontásához szükséges gén. Azért fontos, mert a gén sérült példányai miatt a zsír felhalmozódhat a vérben, ami hasnyálmirigy-gyulladáshoz vezethet, ami életveszélyes.
K: Milyen technikát alkalmaz a Glybera a génterápia során?
V: A Glybera a transzfekciós technikát alkalmazza, ahol a vírusvektor a gént az emberi sejtekbe ragasztja.
K: Mi az a vírusvektor?
V: A vírusvektor egy olyan hordozó, amely genetikai anyagot visz a sejtekbe.
K: Miben különbözik a transzfekciós technika a génkiütési technikától?
V: A transzfekciós technika során vírusvektort használnak a gén működő példányának beillesztésére, míg a génkiütési technika nem használ vírusvektort. A génkiütési technika célja egy gén eltávolítása vagy hatástalanítása.
