Genomszerkesztés
A génszerkesztés a géntechnológia egy fajtája.
A DNS-t mesterségesen előállított nukleázok, azaz "molekuláris ollók" segítségével illesztik be, cserélik ki vagy távolítják el a genomból. A nukleázok a genom kívánt helyein specifikus kettősszál-töréseket (DSB-k) hoznak létre. A sejt saját mechanizmusai természetes folyamatok révén javítják az indukált törés(ek)et.
Jelenleg a mesterséges nukleázok négy családját használják.
Egy gén vagy fehérje működésének megértéséhez szekvenciaspecifikus módon beavatkozunk a génbe, és megfigyeljük a szervezetre gyakorolt hatását. Néhány szervezetben azonban nehéz vagy lehetetlen helyspecifikus mutációt végezni. Ezért közvetettebb módszereket kell alkalmazni. Ilyenek például:
- A kívánt gén elnémítása rövid RNS-interferenciával (siRNS). A gén siRNS általi megzavarása azonban változó és hiányos lehet.
- Genomszerkesztés nukleázokkal, például ZFN-nel. Ez eltér az siRNS-től. A módosított nukleáz (a DNS-t vágó enzim) képes módosítani a DNS-kötést. Ezért elvileg a genom bármely célzott pozícióját képes elvágni, és olyan gének szekvenciáit megváltoztatni, amelyeket a hagyományos RNSi nem tud specifikusan megcélozni.
A genomszerkesztést a Nature Methods a 2011-es év módszerének választotta. A technikát már alkalmazzák, de a módosított embriók beültetése egy nőbe még nem engedélyezett.
A CRISPR/Cas9 módszer
2017-ben ezt a rendszert az év egyik legnagyobb tudományos eredményeként hirdették meg. A Cas9 egy olyan enzim, amely egy vezető RNS segítségével képes egy új DNS-szekvenciát beilleszteni a genomba. Sir John Skehel szerint "Ez lehetővé teheti, hogy kiiktassunk egy adott gént egy sejtben, vagy bejuttassunk egy adott gént, vagy kijavítsunk egy adott mutálódott gént, amit szeretnénk, hogy jobban működjön".
Kérdések és válaszok
K: Mi az a genomszerkesztés?
V: A genomszerkesztés a géntechnológia egy olyan fajtája, amelyben a DNS-t mesterségesen előállított nukleázok, azaz "molekuláris ollók" segítségével illesztik be, cserélik ki vagy távolítják el a genomból.
K: Hogyan használják a mesterséges nukleázokat a genomszerkesztés során?
V: A mesterséges nukleázok a genom kívánt helyein specifikus kettősszál-töréseket (DSB-ket) hoznak létre. A sejt saját mechanizmusai természetes folyamatok révén javítják az indukált törés(ek)et.
K: Melyek a példák a génműködés megértésére használt közvetett módszerekre?
V: Példaként említhetjük a kívánt gén elnémítását rövid RNS-interferenciával (siRNS), valamint a DNS-kötés módosítására és a genom bármely célzott helyének elvágására szolgáló mesterséges nukleázok, például a ZFN használatát.
K: Miért választották a genomszerkesztést a Nature Methods 2011-ben az év módszerének?
V: A genomszerkesztést azért választotta a Nature Methods az Év módszerének 2011-ben, mert már alkalmazzák, de a módosított embriók beültetése egy nőbe még nem engedélyezett.
K: Vannak különböző típusú mesterséges nukleázok, amelyeket genomszerkesztéshez lehet használni?
V: Igen, a génszerkesztéshez használható mesterséges nukleázok négy családja létezik.
K: Miben különbözik az siRNS a génműködés megismerésének más módszereitől?
V: A siRNS abban különbözik más módszerektől, hogy a gének elhallgattatását jelenti, nem pedig közvetlen módosításukat egy olyan enzimmel, mint a ZFN.
K: Jelenleg engedélyezett-e a módosított embriók beültetése egy nőbe?
V: Nem, jelenleg nem engedélyezett a módosított embriók beültetése egy nőbe.
